Terapia Genica

Fundación ODEC Liceo San Isidro 4 Año Medio

TERAPIA GÉNICA

- Julio César Maldonado M. - Genoma

¿Qué es la terapia génica ? "una técnica terapéutica mediante la cual se inserta un gen funcional en las células de un paciente humano para corregir un defecto genético o para dotar a las células de una nueva función".

Existen, 2 tipos de Terapia Génica : la Terapia Génica de Células Somáticas y la Terapia Génica de Células Germinales, aunque sólo la primera está siendo desarrollada actualmente. La Terapia Génica somática busca introducir los genes a las células somáticas (esto es, todas las células del organismo que no son gametos o sus precursores), y así eliminar las consecuencias clínicas de una enfermedad genética heredada o adquirida. Las generaciones futuras no son afectadas porque el gen insertado no pasa a ellas. La Terapia Génica germinal sólo existe como posibilidad, pues no se cuenta con la tecnología necesaria para llevarla a cabo. Además ha sido proscrita por la comunidad científica y por organismos internacionales por sus implicaciones éticas.

Para decidir si la terapia génica es adecuada para el tratamiento de una enfermedad, primero hay que conocerla. Esto implica haber identificado el gen o genes mutados en la misma y comprender la biología de la enfermedad, duración, localización, distribución, etc. También hay que determinar si se cuenta con las herramientas genéticas necesarias, como es disponer de una copia del gen normal que está afectado.

~ Objetivos ~ 1.Trata de completar o sustituir el defecto en la función de un gen introduciendo una copia en las células. 2.Inhibir o bloquear el funcionamiento de genes que contribuyen al desarrollo de una enfermedad. 3.Introducir información que permita a la célula sintetizar una proteína que tenga un efecto terapéutico nuevo.

~ Normas para recibir la terapia génica ~ - El gen debe estar aislado y debe estar disponible para la transferencia, normalmente por clonación. - Debe haber un medio efectivo para la transferencia del gen. Por el momento, muchos ensayos utilizan vectores retrovíricos, aunque también se emplean otros métodos, como los vectores adenovíricos y las técnicas físicas y químicas. - El tejido diana debe ser accesible para la transferencia genética. La primera generación de procesos de terapia génica utiliza glóbulos blancos o sus precursores como tejido diana. - No debe haber ninguna forma de terapia efectiva disponibles, y la terapia génica no debe dañar al paciente.

Tejido Diana: La parte del cuerpo en la que una sustancia química origina efectos adversos. Puede ser un órgano íntegro, un tejido, una célula o tan solo un componente subcelular.

~ Estrategias De Terapia Génica ~ En terapia génica se utilizan dos grandes estrategias actualmente: las estrategias ex vivo (consiste en extraer células de un paciente, modificarlas in Vitro mediante un vector retrovírico y reimplantarlas en el organismo). las estrategias in vivo (se trata de administrar el gen corrector al paciente en lugar de hacerlo a células en cultivo).

~ Vectores ~

Vectores virales. Vectores no virales.

~ Vectores ~ • Métodos virales: · Retrovirus. · Adenovirus. · Virus Adenoasociados (VAA)

· Herpes Virus.

• Métodos no virales: · Bombardeo de partículas. · Inyección directa de ADN. · Liposomas catódicos.

~ Propiedades Del Método Viral ~

Ex Vivo

Vector Viral

In Vivo

Vector No Viral

~ Enfermedades tratadas por terapia génica ~ Aunque originalmente la terapia génica se desarrolló para tratar enfermedades debidas a un único gen (monogénicas), esta técnica se adaptó rápidamente para tratar enfermedades adquiridas como el Cáncer y enfermedades infecciosas como el VIH. Actualmente se están tratando también varias enfermedades hereditarias, como la inmunodeficiencia combinada grave, la Hipercolesterolemia familiar, la Fibrosis quística y la Distrofia Muscular, entre otras.

~ Porcentaje De Ensayos De terapia Génica ~

Cáncer Enfermedades Mono genéricas Enfermedades Silenciosas Enfermedades Vasculares Otras Enfermedades Marcaje De genes Voluntarios Sanos

~ Ensayos Según El Vector Utilizado ~ Retrovirus Adenovirus Lipofección ADN plasmidico / ADN desnudo Virus Pox Virus Adenoasociado Transferencia De ARN Virus De Herpex Simplex Otros N/C

~ Problemas De La Terapia Génica ~ •

La naturaleza de la propia terapia génica: hace que pacientes tengan que someterse a múltiples rondas de terapia génica.

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La respuesta inmune.

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Problemas con los vectores virales.

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Trastornos multigénicos.

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Modificaciones en células germinales.

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Posibilidad de inducir un tumor (mutagénesis).

~ Principios Éticos De La Terapia Génica ~ -El llamado "encarnizamiento terapéutico", estimándose que sólo los enfermos muy graves y sin otra alternativa podrían ser beneficiados por esta terapia en el estado actual de la técnica. - - Disminuir la distancia que separa la medicina para los ricos de la de los pobres.

- Controversias en el desarrollo de TG en células germinales, ya que transmite cambios en las futuras generaciones. Por este motivo, este tipo de terapia ha sido totalmente proscrita por diferentes organismos internacionales (OMS, UNESCO y Consejo de Europa, entre otros)